南都讯 记者王睦广 近日，河套深港科技创新合作区企业晶泰科技的孵化企业ReviR溪砾科技（下称 “ReviR”），获得国家药品监督管理局核准签发关于小分子管线“RTX-117”用于治疗“腓骨肌萎缩症（CMT）”的《药物临床试验批准通知书》，按计划将于2026年第一季度开启 I 期临床试验。

据介绍，“RTX-117”是国内首款针对腓骨肌萎缩症的1类创新药管线，也是 ReviR 与晶泰科技深度合作、借助“AI+机器人”辅助研发的一系列罕见病药物管线中首个进入临床的项目。晶泰科技将获得相应的里程碑付款，并有权参与该管线的销售分成及后续授权收益分成。

据介绍，腓骨肌萎缩症于2018 年被国家卫健委列入《第一批罕见病目录》，目前尚无治愈手段，而“RTX-117”是国内首款获批进入临床的腓骨肌萎缩症1 类创新药。

晶泰科技董事局主席温书豪表示：“传统药物研发的经济性瓶颈长期制约着罕见病治疗的突破。AI 驱动的精准药物发现正在改变这一范式——RTX-117 的临床进展，再次验证了晶泰平台‘从算法到临床’的快速转化能力，以及‘AI+RNA’的研发路径在罕见病药物研发中的巨大潜力。随着数据与经验的积累，AI模型的预测精度和管线产出率将持续提升，有望填补更多临床空白，为患者、合作伙伴和投资人创造可持续的价值。”

ReviR首席科学官Paul August表示：“RTX-117 是针对腓骨肌萎缩症的疾病机理所自主开发的小分子药物，是将AI应用于药物研发的重要实践成果，当前已具备进入临床试验的充分条件。本次获批临床验证了ReviR转化研究方案的科学性，我们将如期进一步开发管线，推进罕见神经系统疾病疗法的临床突破。”